抗癌新藥的金標(biāo)準(zhǔn)應(yīng)該是什么？
近日，CDE就《以臨床價值為導(dǎo)向的抗腫瘤藥物臨床研發(fā)指導(dǎo)原則》（以下簡稱《意見稿》）公開征求意見（意見截止日期至8月初），目的是落實以臨床價值為導(dǎo)向，以患者需求為核心的研發(fā)理念，促進(jìn)抗腫瘤藥科學(xué)有序開發(fā)。《意見稿》發(fā)布后，在業(yè)內(nèi)外引發(fā)不同解讀，股市也因不同的解讀而引發(fā)與抗癌藥研發(fā)相關(guān)企業(yè)和CRO股價的下滑，筆者梳理分析后，分享一些個人觀點。
患者獲益是臨床價值的金標(biāo)準(zhǔn)
首先，新藥臨床研究應(yīng)以療效好、安全性高的抗癌藥物做對照。正如《意見稿》指出的，應(yīng)盡量為受試者提供臨床實踐中******治療方式/藥物，而不應(yīng)為提高臨床試驗成功率和試驗效率，選擇安全有效性不確定，或已被更優(yōu)的藥物所替代的治療手段。另一方面，新藥研發(fā)應(yīng)以為患者提供更優(yōu)的治療選擇為最高目標(biāo)（即 BSC，******支持治療），當(dāng)選擇非最優(yōu)的治療作為對照時，即使臨床試驗達(dá)到預(yù)設(shè)研究目標(biāo)，也無法說明試驗藥物可滿足臨床中患者的實際需要，或無法證明該藥物對患者的價值。鑒于此，在選擇對照藥時，既要關(guān)注臨床試驗中受試者治療權(quán)益的保障，也要關(guān)注藥物上市后廣大患者群體治療權(quán)益的保障。當(dāng)選擇陽性藥作為對照時，應(yīng)關(guān)注陽性對照藥是否反映和代表了目標(biāo)適應(yīng)癥患者******用藥情況；當(dāng)計劃選擇安慰劑或BSC作為對照藥時，則應(yīng)確保該適應(yīng)癥在臨床中確無標(biāo)準(zhǔn)治療；當(dāng)BSC有時，應(yīng)優(yōu)選作為對照，而非安慰劑。其次，《意見稿》不應(yīng)被解讀為不給抗癌新藥Me-Too和Me-Better機(jī)會。物以稀為貴，壟斷只會抬高價格，只有在同類品種有更多選擇的時候，才能帶來良性的市場競爭，有市場競爭才會有更實惠的價格。因此，筆者以為，已經(jīng)證明作用于目前******抗腫瘤的靶點、機(jī)制的藥物，即使臨床試驗結(jié)果證明是同等療效，同樣會有獲批上市的機(jī)會。評估新藥研發(fā)公司的價值，不僅是看其有沒有投資抗癌藥、是否會受新政影響，更關(guān)鍵的是看其靶點、機(jī)制、適應(yīng)癥、競爭對手的強(qiáng)弱、市場空間大小、是否有先機(jī)和利潤空間等多方面。正如《意見稿》指出的，以患者為核心的抗腫瘤藥物研發(fā)的理念，不僅僅體現(xiàn)在對患者的需求、反饋、信息的收集、分析和方法學(xué)的完善上，更是從確定研發(fā)方向到開展臨床試驗，都應(yīng)貫徹以臨床需求為導(dǎo)向的理念，開展以患者為核心的藥物研發(fā)，從而實現(xiàn)新藥研發(fā)的根本價值——解決臨床需求，實現(xiàn)患者獲益的******化。
關(guān)注和投資長期價值
從《意見稿》可以看出關(guān)注所研發(fā)抗癌新藥的長期價值、可負(fù)擔(dān)性的重要性。創(chuàng)新的抗腫瘤藥改善了許多癌癥患者的預(yù)后，然而，此前抗癌藥物的支出急劇增加，超過癌癥治療其他組成部分的支出增長，不斷上漲的藥物成本，是癌癥患者的負(fù)擔(dān)，并使各個國家衛(wèi)生系統(tǒng)和社會資源高度緊張。抗癌藥物價格昂貴在全球范圍內(nèi)都是頗受爭議的話題，在高收入國家同樣受到關(guān)注。例如，免疫檢查點抑制劑和嵌合抗原受體細(xì)胞療法(CAR-T) 等癌癥新療法已用于治療晚期或轉(zhuǎn)移性腫瘤，但這些藥物的定價非常高，引發(fā)了關(guān)于它們提供價值程度的爭論。美國有關(guān)方面比較新的抗癌藥物所獲得的價值時發(fā)現(xiàn)，該國在每美元花費的健康收益方面還落后于包括澳大利亞、加拿大和英國在內(nèi)的高收入國家。因此，尋求高價值、低支出、高性價比的腫瘤防控、診療方法，仍是國家、社會和患者及臨床所急需的，也值得投資者和企業(yè)繼續(xù)和加大投入。為此，《征求意見稿》指出，要加強(qiáng)機(jī)制研究、提高精準(zhǔn)化治療、關(guān)注耐藥問題、提高藥物安全性、治療體驗和便利性、關(guān)注兒童、老年等特殊人群的用藥等。癌癥是對人類威脅******的疾病，抗癌新藥研發(fā)面臨著巨大挑戰(zhàn)，同時，給具有長遠(yuǎn)目光、投資長期價值的藥企和投資人帶來了機(jī)遇。研發(fā)所有患者都應(yīng)負(fù)擔(dān)得起和適用的抗癌藥物，是所有相關(guān)方的責(zé)任與義務(wù)，在業(yè)界共同努力下，一定能確保所有患者得到他們需要的治療并體驗這些卓越抗癌藥物所能提供的益處。
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